人工智能（AI）技術應用於藥物研發，在製藥行業內引起高度重視。人工智能不但縮短了藥物研發的所需時間，提高了研究成功率，還節省了金錢成本。隨着AI製藥產業的發展壯大，在不久的將來，可能很快會迎來第一款AI技術研發的創新藥物，不過在此之前，AI製藥仍面臨多重挑戰。

【大公報訊】藥物研發歷來是一項昂貴且耗時的工作，花費平均估計為10億美元，耗時10到15年。隨着技術發展，諮詢公司麥肯錫今年年初發布的報告就認為，人工智能是製藥業「百年一遇的機遇」，AI技術幫助加快藥物發現、批准和上市的速度，每年可以為製藥行業創造600億至1100億美元（約4680億港元至8580億港元）的經濟效益。

投資者紛紛湧向AI生物科技初創企業。芯片巨頭英偉達2023年就向生物技術公司Recursion投資了5000萬美元，以加快開發發現藥物的人工智能模型。英偉達還開發了BioNeMo，這是一種用於生物學中的生成式AI的雲服務，能夠為小分子和蛋白質提供各種AI模型。

成本可降低至十分之一

新藥研發通常要經歷藥物設計、優化篩選、臨床前研究和臨床試驗等多個階段。其中，在藥物設計和優化篩選階段，人工智能有望大展身手，尤其是在罕見病和孤兒藥領域，AI技術有望為患者帶來新的治療希望。

借助人工智能，科學家可設計出越來越複雜的小分子結構，從而推動小分子藥物創新，成為AI製藥的重要方向之一。小分子藥物即化學合成的藥物，目前市面上大部分的藥物都是小分子藥物，例如阿司匹林等。AI系統以現有藥物數據為基礎，通過機器學習，通過更準確地模擬生物分子之間的作用，快速篩選靶點（藥物發揮作用的位點），加快預測可能有效的成分，進行配對以及合成可行性分析，從而快速找到更有效的潛在藥物分子結構。比如，英矽智能（Insilico Medicine）利用AI開發了一種抗特發性肺纖維化的小分子藥物。傳統上，此過程需要六年時間，花費超過4億美元，而利用生成式AI，該公司將成本降低到十分之一，時間縮短到兩年半。除了小分子藥，AI技術也越來越多地被應用於抗體、基因療法等大分子藥物的研發過程。

臨床安全性仍是關鍵

不過，AI藥物研發並非易事，與傳統藥物面臨的風險是類似的，包括藥物的有效性、安全性和耐藥性等問題。用於藥物開發的生成式AI，是通過精確的科學數據進行訓練，系統出現「AI幻覺」的可能性，遠遠低於ChatGPT等普通的聊天機器人。不過，任何潛在藥物獲准用於患者之前，都必須經過臨床試驗，即使AI能加快速度，也無法避免臨床「試錯」過程，這可能又需要數年的時間。

許多在實驗室效果不錯的候選藥物，最終都在人體中測試時折戟。據統計，進入臨床人體試驗的候選藥物，近90%都以失敗告終，通常是由於缺乏療效或出現未預見的副作用。在過去一年，人工智能參與設計的首批藥物進展不如預期，有的直接被暫停研發，有的被降低了臨床試驗優先級，證明臨床風險挑戰巨大。

AI藥物研發公司Exscientia的首席商務官、生物學家理查德·勞表示，藥物發現整個過程其實都離不開失敗，「研製一種藥物的成本非常高，是因為你必須設計並測試20種藥物，才能讓（其中）一種藥物發揮作用。」

AI製藥依賴數據和算法，當中數據偏見和算法安全難題，仍有待解決。訓練AI成本昂貴，大量消耗高性能芯片，掌握AI技術和擁有製藥背景的人才更是極其緊缺。AI製藥面對另一個問題是監管，美國食品藥物管理局（FDA）去年透露，結合人工智能和機器學習元素的藥物申請數量，在過去五年內急劇增加，目前FDA尚未出台具體監管審批指引。 （綜合報道）