【大公報訊】據新華社報道：在上海交通大學醫學院附屬新華醫院，14歲的戈謝病患者小艾用上了國產新藥。「用得上藥、用得起藥，心裏踏實多了。」小艾母親有了久違的輕鬆。長期依賴進口、價格高昂的罕見病用藥，正出現更多「中國造」。
在研新藥佔全球逾20% 世界第二
「真正的醫藥創新，價值最終要體現在患者的可及性與生命的尊嚴上。」藥物研發企業北海康成的創始人、董事長兼CEO薛群說，未來將持續聚焦臨床未被滿足的需求，讓更多新藥、好藥惠及患者。
罕見病，衡量社會文明溫度的標尺。從實驗室研發，到獲批上市，再到參與今年國家商保創新藥協商，這一新藥走向患者之路，正是近年來國產創新藥加速發展的縮影。「十五五」規劃建議提出「支持創新藥和醫療器械發展」。業內人士表示，這意味着多部門將加大政策扶持力度，從審評審批、支付保障、產業配套等多維度，為本土創新藥企「鋪路搭橋」。
讓罕見病用藥「不罕見」。針對罕見病患者長期面臨的「診斷難、用藥難、藥價高」困境，相關部門開闢藥物研發和審評審批的綠色通道，並通過國家醫保目錄談判和動態調整機制，讓多款罕見病用藥加快上市、「降價入場」。「國家層面對於創新藥，特別是臨床急需的罕見病藥物支持力度是空前的。」中國罕見病聯盟執行理事長李林康說。讓創新藥跑出「加速度」。2024年，中國創新藥上市申請審評平均時長225個工作日，其中，獲得優先審評的創新藥審評平均時長僅162個工作日，審評審批速度顯著提升。數據顯示，「十四五」以來，我國獲批上市的國產創新藥超過110個，市場規模達1000億元人民幣。在研新藥數量佔全球數量比例超過20%，躍居全球新藥研發第二位。
