首次證明/暨大基因治療研究大突破

18日，記者從暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院獲悉，該院在國際頂級雜誌Nature Biomedical Engineering發表研究論文，首次在國際上證明基因治療能有效的改善神經退行性疾病大動物模型的病理變化以及行為症狀。領銜該研究的李曉江教授說，研究院長期和香港有合作關係，此成果對於與香港學界共同推進該領域研究而言有積極意義。他指出：「單基因突變造成的腦疾病目前在全球包括香港來說都是非常熱門的研究，我們證實基因質量是比較好的治療方法，將能推動各界對該領域的深入研究。」

由於大動物模型在大腦和結構功能上與人類更為相似。李曉江教授團隊與賴良學研究員團隊在2018年建立了國際首例基因敲入豬模型來模擬亨廷頓病的典型神經細胞死亡特性與運動功能障礙。該模型為基因治療神經退行性疾病提供了重要的動物模型。利用這個基因敲入豬模型，閆森等研究人員通過把變異亨廷頓基因序列替換為正常基因序列，並能有效治療大動物模型的病理變化以及運動症狀。該研究從多方面評估了此治療方法的安全性。亨廷頓疾病模型豬基因治療的方式也為治療其他神經退行性疾病提供了理論基礎與新思路。

大公報記者盧靜怡