近期圍繞醫療健康的新聞，最矚目的當屬美國政府大削公共衞生開支及研究資助，並計劃合併美國國立衞生研究院（NIH）轄下多個研究所，大量研究中的項目被煞停。產業未來發展陰霾密布下，難得聽到一個來自國內的好消息，大約五年前投資的一間中國基因療法公司，自主研發用於治療中重度血友病B成年患者的新藥，近日通過了國家藥品監督管理局的審批，成為國內首個獲批上市的基因治療藥物。
血友病是一種罕見的遺傳性疾病，於2018年就被收錄於中國《第一批罕見病目錄》，因應患者缺乏的基因，可分為血友病A和血友病B。血友病B是由凝血因子Ⅸ缺乏引起，患者會反覆出現自發性的關節、肌肉和軟組織出血，嚴重者可導致關節畸形、肌肉萎縮甚至死亡。據世界血友病聯合會數據，全球有超過3.8萬血友病B患者，在中國已註冊登記的血友病B患者約3800人。
由於患者群體小，商業化效益低，罕見病藥物一向非傳統藥廠優先研發項目。目前，血友病B患者主要依賴定期接受靜脈注射凝血酶原複合物（PCC）或凝血因子Ⅸ進行替代治療，最大缺點是不能根治，患者需要定期用藥，終身反覆用藥存在感染風險和造成生活不便，而且每次用藥收費高昂，長期治療會為患者帶來沉重的經濟負擔。
隨着基因研究進步，近年冒起了一些創新藥公司，致力研發前沿的基因治療。基因療法是指將外源正常基因導入靶細胞，思路為「基因補償」，如血友病B患者需導入人凝血因子IX基因，以填補先天缺失，目標是從源頭上糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，幫助患者擺脫需要終生頻繁靜脈注射用藥的困擾。
剛獲批的國內首個基因治療新藥「信玖凝」（通用名：波呱達可基注射液），採用重組腺相關病毒（rAAV）技術，是由長期研究腺相關病毒基因療法的「信念醫藥」所研發和生產，技術路徑是以rAAV為載體，攜帶人凝血因子Ⅸ基因，通過單次靜脈給藥進入人體，注入後會在肝臟持續發揮促凝血活性，具有一針治癒或長期有效的療效。
腺相關病毒是科學家在研發脊髓灰質炎疫苗時發現的，可以感染各種細胞，在人體內複製繁衍，但不會引發任何疾病。由於擁有非致病特性，科學家想到了對其進行改造──保留它的外殼，用以攜帶治療基因，經注射遞送到人體內的靶點細胞，替代喪失功能的基因。
筆者當年決定投資信念醫藥，一來是看好基因治療作為革命性療法之一，展現出巨大的優勢與前景，但全球已上市基因治療藥物價格極昂貴，國內卻無一款產品獲批上市；二來是對創始人肖嘯博士掌握核心關鍵技術有信心，期望借助他與團隊突破技術壁壘，為嚴重遺傳疾病和慢性疾病造出更加有效的創新性基因療法，讓中國甚至全球發展中國家的患者都能買得到、用得起、治得好，是次血友病B注射液獲批是中國基因治療發展的重要里程碑。
雖然上述新藥尚未定價，但跟大藥廠相比，其優勢在於起步晚，可以少走彎路，用更前沿的技術，更新的生產工藝，實現更低的開發及生產成本，尤其該新藥可以自行在國內生產，大大降低了藥物成本，相信能反映在售價上，讓更多血友病B患者能享受到更有效的創新治療，給他們帶來新希望。
吸引科研人才落地
更讓人期待的是，信念醫藥建立了豐富的研發管線，用於治療血友病A的注射液，也於2023年7月，獲得國家藥監理局批准其臨床試驗申請（IND）。此外，在研領域還覆蓋黏多糖貯積症、脊髓性肌萎縮症等罕見病，為了適應國情亦在同步拓展關節炎、柏金遜病、老年黃斑病變等慢性病的治療，有望造福更廣大的社群。
公司從正式成立，到首款基因治療藥物獲批上市，前後只用了約七年。以新藥開發來說，這是一個很快的進程，開發團隊技術實力強是一個重要原因，但在新藥發布時，肖嘯教授特別指出，新藥能成功上市，也得益於政府對生物醫藥產業的前瞻性戰略引領和全鏈條創新賦能，尤其是上海的科技創新生態和資源協同，在藥物研發和臨床試驗階段，給予公司多項政策支持。
面對複雜多變的國際形勢，香港過去賴以成功的貿易、地產、旅遊等經濟支柱，近年陷入了停滯不前的狀況，目前正是急需發展新支柱行業的時機，醫療健康是特區政府積極開拓的其中一個產業，信念醫藥落戶上海取得成功的經驗，值得本地政策推動者和業內人士借鑒。
藥企優化創新的關鍵在於加強基礎創新能力，香港欲在醫療健康產業取得突破：一是必需設法吸引像肖嘯教授般的領先科研人才來港，帶來他們的國際化視野；二是必須重視基礎研究並加速推進；三是不斷完善生物製藥基礎設施。匯集各項創新要素才能加速醫療健康技術創新，並發展成一個蓬勃的產業。
（作者為創業投資者聯盟召集人）
